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Résumé :
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Présentation des résultats positifs, publiés en 2017, dans le "New Journal of Medecine", du traitement par la thérapie génique, réalisé à l'hôpital Necker (Paris) en 2014, sur un adolescent atteint de drépanocytose : les symptômes de cette maladie génétique ; l'état de rémission du malade ; l'alternative de la thérapie génique aux traitements médicamenteux et à la greffe de moelle pour les malades n'ayant pas de donneur compatible ; lentivirus utilisé comme vecteur (LentiGlobin BB305) pour introduire le gène codant ; les différentes étapes du protocole thérapeutique ; le coût de cette thérapie ; les perspectives des autres stratégies de thérapie génique.
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